基石药业发布公告，公司合作伙伴施维雅近日宣布，已在2023年美国临床肿瘤学年会(ASCO)上公布拓舒沃(艾伏尼布片)联合化疗阿扎胞苷治疗新诊断急性髓系白血病(AML)的全球III期研究AGILE的更新数据，以及针对拓舒沃疗效分析的最新数据。拓舒沃是全球首个针对突变异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)的特异性靶向疗法。AGILE更新数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，拓舒沃联合阿扎胞苷可明显改善患者的总生存期(OS)。近日，拓舒沃也已获得欧盟委员会批准，成为欧洲首个IDH1抑制剂。
AGILE研究是一项双盲、安慰剂对照的全球III期临床试验，旨在评估拓舒沃联合阿扎胞苷相较于安慰剂联合阿扎胞苷在初治且不适合强化化疗的IDH1突变AML患者中的疗效。此前结果显示，与安慰剂联合阿扎胞苷(7.9个月)相比，拓舒沃联合阿扎胞苷作为IDH1突变AML的一线治疗，将中位OS(24个月)提高了3倍(HR: 0.44;p=0.0005)。此次截至2022年6月的长期随访数据显示，在中位28.6个月的随访时，拓舒沃联合阿扎胞苷的中位OS达到了29.3个月(95% CI 13.2，未达到)，而安慰剂联合阿扎胞苷组为7.9个月(95% CI 4.1，11.3)(HR: 0.42 [0.27, 0.65];单侧 p<0.0001)。
