2023年1月6日-1月12日
IPO新闻
百利天恒在科创板正式上市
1月6日，百利天恒在上海证券交易所科创板正式上市，截至当日收盘，百利天恒报32.05元，涨幅29.76%，成交额7.02亿元，振幅25.18%，换手率67.32%，总市值128.52亿元。百利天恒是一家集药品研发、生产与营销一体化的生物医药公司，并已在化药制剂等业务板块实现营业收入。目前，该公司正在重点研发多个大分子创新生物药。公开资料显示，百利天恒本次IPO的募集资金将主要用于抗体药物临床研究及产业化建设、肿瘤治疗领域创新抗体类药物研发等。根据百利天恒招股书，在大分子创新生物药方面，该公司专注于新型抗体技术，针对恶性肿瘤等临床亟需领域，开发具有突破性疗效的创新生物药。目前，该公司拥有核心创新生物药在研品种16个，其中双特异性抗体候选药物SI-B001已陆续开展六个2期临床试验，另有8个候选药物处于1期临床研究阶段。
信息来源：医药观澜
益诺思冲刺科创板上市
近日，上海益诺思生物技术股份有限公司（下称“益诺思”）在上海证券交易所递交招股书，准备在科创板上市。本次冲刺上市，益诺思计划募资16.02亿元，将用于益诺思总部及创新转化中心项目，高品质非临床创新药物综合评价平台扩建项目等。据招股书介绍，益诺思是一家专业提供生物医药非临床研究服务为主的综合研发服务（CRO）企业，为全球的医药企业和科研机构提供全方位的符合国内及国际申报标准的新药研究服务。益诺思在招股书中称，该公司服务主要涵盖生物医药早期成药性评价、非临床研究以及临床检测及转化研究三大板块，其中非临床研究板块具体包括非临床安全性评价、非临床药代动力学研究、非临床药效学研究。019年、2020年、2021年和2022年上半年，益诺思的营收分别为2.45亿元、3.34亿元、5.82亿元和4.21亿元；净利润分别为3616.73万元、4850.55万元、9247.93万元。
信息来源：药融圈
药讯新闻
武田1类新药「莫博赛替尼」在中国获批，治疗非小细胞肺癌
近日，中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，武田（Takeda）申报的1类新药琥珀酸莫博赛替尼胶囊（mobocertinib）已通过优先审评获得附条件获批，用于含铂化疗期间或之后进展且携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。公开资料显示，mobocertinib是一种靶向EGFR第20外显子插入突变的不可逆的酪氨酸激酶抑制剂。此前，mobocertinib已在1/2期临床试验中取得积极成果，表明对曾接受过含铂化疗治疗的EGFR 20号外显子插入突变的局部晚期或转移性NSCLC患者具有较好治疗效果。该结果已在2021年世界肺癌大会（IASLC 2021 WCLC）上口头公布，根据独立数据监控中心的评估，mobocertinib达到28%的确认客观缓解率，中位缓解持续时间为17.5个月，中位总生存期为24个月，中位无进展生存期为7.3个月。
信息来源：药明康德
罗氏ADC疗法「维泊妥珠单抗」在中国获批
日前，罗氏制药中国宣布，该公司靶向CD79b的抗体偶联药物（ADC）注射用维泊妥珠单抗获中国国家药监局（NMPA）批准两项适应症，分别为：联合利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星和泼尼松，适用于治疗既往未经治疗的弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者；联合苯达莫司汀和利妥昔单抗，用于不适合接受造血干细胞移植的复发或难治性DLBCL（R/R DLBCL）成人患者。据罗氏新闻稿，本次维泊妥珠单抗用于初治DLBCL患者适应症的获批，是基于全球3期POLARIX研究。该研究旨在比较R-CHOP方案（利妥昔单抗联合环磷酰胺、多柔比星、长春新碱和泼尼松）与Pola-R-CHP方案（维泊妥珠单抗联合利妥昔单抗、环磷酰胺、多柔比星和泼尼松）方案在初治DLBCL患者中的疗效和安全性。试验结果显示，与R-CHOP组相比，Pola-R-CHP组的2年无进展生存（PFS）率为76.7%，取得具有统计学显著性的改善，疾病进展、复发或死亡的相对风险降低27%，达到主要终点。值得注意的是，Pola-R-CHP组足疗程治疗比例更高，发生致剂量降低的不良事件更少。此外，POLARIX研究也对以中国人群为主的亚洲亚组数据进行了分析，覆盖281例亚洲初治DLBCL患者。分析表明，PFS获益及其他关键疗效结果与全球研究结果一致，降低疾病进展、复发或死亡的相对风险达36%，且安全性特征相当。
信息来源：药明康德
赛诺菲降糖新药赛益宁获批
近日，赛诺菲中国宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准了赛益宁® 【甘精胰岛素利司那肽注射液(I)、(II)】的上市申请，在饮食和运动基础上联合其他口服降糖药物，用于血糖控制不佳的成人2型糖尿病患者（T2DM）。赛益宁®是甘精胰岛素（基础胰岛素类似物）与利司那肽（GLP-1RA*）复方制剂，一天一次有效帮助患者实现血糖达标，且低血糖发生风险小，不增加体重。目前，甘精胰岛素利司那肽复方制剂已被写入国内外多个权威指南与共识，得到2020年中华医学会糖尿病学分会（CDS）发布的《中国2型糖尿病防治指南》和2022年美国糖尿病学会(ADA)联合欧洲糖尿病研究协会(EASD)共同发布的《2型糖尿病高血糖管理共识》的认可和一致推荐。
信息来源：医药魔方
获批一线治疗糖尿病，口服司美格鲁肽造福更多患者
诺和诺德（Novo Nordisk）日前宣布，FDA批准7 mg与14 mg口服司美格鲁肽（商品名：Rybelsus）的标签更新，使得其可作为2型糖尿病成人患者的一线疗法。这项批准去除了药品原先不可作为2型糖尿病患初期疗法的限制。Rybelsus最初于2019年获批，是首个获得FDA批准的口服胰高血糖样肽-1（GLP-1）受体激动剂药物（GLP-1RA）。在美国、欧盟和日本，口服7 mg或14 mg司美格鲁肽被批准作为饮食和运动的辅助药物，以改善2型糖尿病成人患者的血糖控制。药物获批是基于10项PIONEER临床试验的结果，共入组9543例2型糖尿病患者，与对照组相比，口服司美格鲁肽降低了患者的糖化血红蛋白水平（HbA1c）与体重。在临床试验中口服司美格鲁肽表现出安全和良好的耐受性，随着时间的推移，最常见的不良反应是轻度到中度的恶心。
信息来源：药明康德
阿斯利康first in class单抗家用预充针获CHMP推荐批准，治疗12岁以上重度哮喘
近日，阿斯利康宣布Tezspire（tezepelumab）预充式注射笔（居家使用）获得欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）推荐批准，用于治疗12岁及以上的重度哮喘患者。此外，阿斯利康预计Tezspire预充式注射笔将于2023年上半年获得FDA批准。Tezspire是由阿斯利康与安进合作开发的一种可靶向抑制胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）的first in class人源化单克隆抗体。Tezepelumab预充式注射笔（居家使用）的推荐批准是基于I期研究PATH-BRIDGE和III期研究PATH-HOME的结果。PATH-HOME是一项多中心、开放标签的临床试验，共纳入216例患者，旨在评估Tezspire（210mg，每月1次）的一次性PFS或AI的功能和性能。研究的主要终点为患者、护理人员和医疗保健提供者报告的顺利使用率。结果显示，在整个PATH-HOME研究期间，大多数（92%）的医疗保健提供者、患者和护理人员能够在诊所和家中顺利使用Tezspire，且Tezspire治疗哮喘的有效性和安全性与既往研究一致。
信息来源：医药魔方
齐鲁制药「帕妥珠单抗」生物类似药申报上市
近日，CDE官网显示，齐鲁制药帕妥珠单抗注射液的上市申请获受理，用于治疗HER2阳性乳腺癌。这是国内首个申报上市的帕妥珠单抗生物类似药。帕妥珠单抗是一款靶向表皮生长因子受体2（HER2）的重组化人源单抗，原研为罗氏的帕捷特（Perjeta）。国内布局帕妥珠单抗生物类似药有7家企业，其中正大天晴、复宏汉霖、海正药业和石药集团的帕妥珠单抗生物类似药已处于临床III期阶段。
信息来源：医药魔方
国家药监局受理迪哲医药舒沃替尼上市申请
近日，迪哲医药（688192.SH）宣布，其肺癌领域创新药舒沃替尼片（DZD9008）的新药上市申请获国家药品监督管理局受理并纳入拟优先审评，用于既往接受过铂类化疗、携带表皮生长因子受体20号外显子插入（EGFR exon20ins）突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。舒沃替尼是迪哲自主研发的一款口服、针对多种EGFR突变亚型的高选择性酪氨酸激酶抑制剂（TKI），是迄今为止肺癌领域首个且唯一获中美双“突破性疗法认定”的国创新药，也是首个获上市受理的、针对EGFR exon20ins突变型晚期NSCLC 的中国原研创新药。此次申请基于舒沃替尼首个中国注册临床研究(悟空6，WU-KONG6)，其结果在2022年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会公布：截至2022年7月31日，由盲态独立中心评估委员会（BICR）评估确认的肿瘤缓解率（cORR）为59.8%，针对基线伴稳定、无症状脑转移的EGFR exon20ins突变患者cORR达48.4%，展现出全球同类最优的疗效，且整体安全性良好。
信息来源：医药魔方
礼来「度拉糖肽」新适应症在华申报上市
近日，礼来的度拉糖肽（Trulicity）新适应症上市申请获药监局受理，根据礼来此前公布的中国III期临床完成情况，推测本次申报上市的新适应症为度拉糖肽联合胰岛素治疗成人2型糖尿病。度拉糖肽是一款长效GLP-1受体激动剂，也是当前最畅销的GLP-1类药物之一，礼来2022年Q3财报显示，前三季度度拉糖肽实现了约55亿美元的销售额，同比增长20%。2022年7月，礼来公布了一项在中国进行的多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照III期AWARD-CHN3研究的积极数据，该研究共纳入291例成人2型糖尿病患者，由全国27家研究中心参与完成。结果显示，度拉糖肽1.5 mg在HbA1c＜7%的患者比例、体重较基线的变化、以及空腹血清葡萄糖（中心实验室）较基线的变化方面均达到优效性，达到所有关键次要终点。安全性方面，AWARD-CHN3研究中，度拉糖肽1.5 mg的安全性特征与既往AWARD系列研究一致。与药物相关最常见的不良反应是食欲减退、腹泻、恶心等，通常为轻、中度，且随着持续给药而不断减少。
信息来源：医药魔方
晚期癌症55%客观缓解率！创新PD-L1抗体疗法递交上市申请
近日，Checkpoint Therapeutics公司宣布向美国FDA提交其PD-L1抗体cosibelimab用于治疗转移性或局部晚期皮肤鳞状细胞癌(cSCC)患者的生物制品许可申请（BLA），这些患者不适于接受治愈性手术或放射治疗。Cosibelimab是一种完全人源化、具有高亲和力的单克隆抗体，可直接与PD-L1结合，从而阻断其与PD-1以及B7.1受体的相互作用，进而除去PD-L1对CD8阳性T细胞的抑制效果，恢复其毒杀性T细胞反应。根据其公司新闻稿，Cosibelimab有别于目前上市的PD-1和PD-L1抗体，它具有持续的、超过99%的目标肿瘤占位率（tumor occupancy），可以重新激活抗肿瘤免疫反应，此外它还具有能够诱导抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）的功能性Fc结构域，从而在某些肿瘤类型中发挥更为强大的疗效。此次BLA申请是基于一项正在进行中的多区域、多队列临床试验的积极结果。该试验评估了cosibelimab以每两周800 mg或每三周1200 mg的固定剂量施用于特定复发性或转移性癌症患者（包括转移性和局部晚期cSCC）的疗效及安全性。2022年1月，该研究在转移性cSCC队列中达到了主要终点，根据对该队列中78名患者的独立中心评审结果，cosibelimab治疗取得了47.4%（95%CI：36.0，59.1）的确认客观缓解率（ORR）。2022年6月，Checkpoint公司公布了其局部进展性cSCC队列的积极中期结果，cosibelimab治疗组的确认ORR为54.8%（95%CI：36.0，72.7），从统计学角度分析，判定该ORR数值具有临床意义。基于与FDA的交流结果，本次BLA申请纳入了转移性和局部晚期cSCC适应症。
信息来源：药明康德
首款A3R激动剂有望上市，冲击260亿美元银屑病市场
近日，Can-Fite公司宣布已向欧洲药品管理局（EMA）提交其核心产品piclidenoson（CF101）用于治疗中度至重度斑块状银屑病的市场注册计划。piclidenoson是Can-Fite开发的一种新型、首创、可口服的小分子腺苷A3受体（A3R）激动剂，通过抑制炎症细胞因子白细胞介素17和23（IL-17和IL-23）的表达以及诱导致病性皮肤细胞角化细胞的凋亡达到治疗效果。2018年8月，康哲药业与Can-Fite达成协议，获得piclidenoson和另一款A3R激动剂namodenoson在中国的开发、注册和商业化权益。Can-Fite此次提交市场注册计划的材料主要包括III期COMFORT研究的最终疗效和安全性结果。结果显示，相比安慰剂组，piclidenoson组患者的皮肤症状显著改善。具体数据为，在第16周，piclidenoson（3mg）组有9.7%的患者达到了PASI 75，安慰剂组这一比例为2.6%（P<0.04）；在第32周，piclidenoson（3mg）组有17.0%的患者达到了PASI 75，阿普米司特组这一比例为26.2%；在第32周，piclidenoson（3mg）组有20.5%的患者实现了PDI改善，阿普米司特组这一比例为10.3%（P<0.05）。此外，在整个研究期间，患者对piclidenoson的反应呈线性增强，在第48周，90%的患者达到了PASI 50，10%的患者达到了PASI 90，60%的患者实现了PDI改善。
信息来源：医药魔方
第一三共新冠mRNA疫苗在日本申报上市
近日，第一三共（Daiichi Sankyo）宣布已向日本药监局递交新冠mRNA疫苗DS-5670作为预防新冠感染的加强针的上市申请。DS-5670是第一三共利用其新型核酸递送技术开发的一款mRNA疫苗，旨在通过产生针对新冠病毒S蛋白受体结合域（RBD）的抗体来达到预防新冠感染的效果。此次上市申请是基于一项I/II/III期临床试验的结果。该试验共纳入5000名在入组前6个月已接受过两剂mRNA疫苗（辉瑞或Moderna）的健康成年和老年受试者，于2022年1月启动并于同年11月完成。研究的主要终点为接种4周后患者血液中针对SARS-CoV-2（原始菌株）的中和抗体滴度的GMFR。结果显示，相比于辉瑞和Moderna的mRNA疫苗，DS-5670作为加强针诱导的中和抗体滴度更高且非劣效于二者。此外，研究中没有发现DS-5670的安全性问题。
信息来源：医药魔方
辉瑞偶联疫苗获优先审评资格，增强肺炎球菌病防护
近日，辉瑞（Pfizer）公司宣布，美国FDA接受了其在研20价肺炎球菌疫苗（20vPnC）的补充生物制品许可申请（sBLA）并授以优先审评资格，用以预防6周到17周的婴儿及儿童感染侵袭性肺炎球菌病（由20种血清型肺炎链球菌引起）以及相关的中耳炎(由20种血清型中的7种引起)。此次监管提交得到了20vPnC疫苗在多项儿科适应症相关的临床试验中的结果的支持。三项核心3期儿科研究为该疫苗的安全性、耐受性和免疫原性提供了数据支持，包括此前公布的一项美国关键3期研究的积极顶线结果。在这些研究中，共招募了约3500名婴儿和800名各个年龄段的儿童。纳入460名美国婴儿的2期概念验证研究的进一步数据以评估20vPnC疫苗的安全性和免疫原性，此次监管提交亦获得此前公布的其他积极数据支持。
信息来源：药明康德
显著改善阿尔茨海默病常见症状，创新疗法获优先审评
近日，Otsuka Pharmaceutical和灵北（Lundbeck）联合宣布，美国FDA裁定brexpiprazole用于治疗阿尔茨海默病型痴呆相关激越症状（agitation）的补充新药申请（sNDA）已经足够完整，可以进行实质性审查。FDA已将该申请纳入优先审评，其PDUFA的目标审评日期定为2023年5月10日。Brexpiprazole最初由Otsuka公司发现、目前由Otsuka和灵北公司共同开发。目前该药物的作用机制尚不清楚，其疗效可能是通过对5-HT1A和多巴胺D2受体的部分激动剂活性、以及对去甲肾上腺素α1B/2C受体及5-HT2A受体的拮抗作用的结合来实现的。此次sNDA的递交是基于两项3期临床试验的积极数据，这些临床试验研究了brexpiprazole治疗患有阿尔茨海默病型痴呆相关激越症状患者的疗效。一项称为331-12-283的试验表明，就其主要研究终点——Cohen-Mansfield激越问卷（CMAI）评分从基线时到第12周的平均变化而言，2 mg/天的brexpiprazole在统计学上优于安慰剂治疗（P< 0.05）。在此试验中，与安慰剂相比，每天2 mg和3 mg剂量的brexpiprazole治疗在主要疗效终点，即从基线时到第12周的CMAI评分的平均变化方面显示出统计学上的显著改善（p<0.05）。
信息来源：药明康德
再鼎医药抗感染组合药拟纳入优先审评
近日，CDE官网显示，再鼎医药的注射用舒巴坦钠/注射用度洛巴坦钠（SUL-DUR）组合包装拟纳入优先审评，用于治疗成人鲍曼-醋酸钙不动杆菌复合体（ABC，包括多重耐药和碳青霉烯类耐药菌株）引起的感染。2021年10月，一项代号为ATTACK的III期注册性研究获得了关键性结果，该研究旨在评估SUL-DUR vs 多黏菌素在ABC引起的感染患者中的安全性和有效性。主要终点为28天全因死亡率；主要安全目标为肾毒性。结果显示，SUL-DUR在碳青霉烯耐药ABC感染患者的28天全因死亡率为19%（多黏菌素组为32.3%），达到了主要终点；同时临床治愈率具有显著差异，其中SUL-DUR组为61.9%，而多黏菌素组为40.3%。此外，SUL-DUR组还表现出良好的安全性，显著降低了肾毒性。
信息来源：医药魔方
礼来阿尔茨海默病新药donanemab注射液拟纳入突破性疗法
近日，CDE官网显示，礼来的donanemab注射液拟纳入突破性疗法，拟定适应症为早期症状性阿尔茨海默病（AD），包括阿尔茨海默病所致的轻度认知障碍以及轻度阿尔茨海默病。Donanemab是一款靶向pGlu3-Aβ的抗体，这种焦谷氨酸修饰的amyloid beta也叫Aβ (p3-42)、pE3-Aβ、N3pG。pGlu3-Aβ没有生理功能，存在于阿尔茨海默病淀粉样蛋白沉积物中。2022年12月，礼来公布了donanemab用于早期AD的III期TRAILblazer-ALZ 4研究的积极数据，该研究旨在评估donanemab vs aducanumab对早期AD患者淀粉样蛋白斑块清除的影响。结果显示，治疗6个月后，donanemab组有37.9%（25/66）患者达到淀粉样蛋白斑块完全清除（定义为淀粉样蛋白等级＜24.1CL），而aducanumab组患者比例为1.6%（1/64）。在中间tau亚群中，分别有38.5%（10/26）和3.8%（1/26）的患者淀粉样蛋白斑块完全清除。
信息来源：医药魔方
传奇生物「西达基奥仑赛」拟纳入优先审评
近日，CDE网站显示，传奇生物的西达基奥仑赛（Cilta-cel）拟纳入优先审评，拟用于治疗既往接受过一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）成人患者。Cilta-cel是由传奇生物开发的一款靶向BCMA的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，2022年2月，西达基奥仑赛首获美国FDA批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。2022年5月和9月，该产品分别在欧盟和日本上市。2022年12月30日，中国药监局正式受理该产品的上市申请。今年12月，传奇生物在2022 ASH年会上公布了西达基奥仑赛治疗多发性骨髓瘤中国患者的II期（CARTIFAN-1）确证性试验的最新数据，结果显示，接受治疗后患者ORR达到89.6%，77.1%达到完全缓解（CR），18个月无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）分别为66.8%和78.7%，但出现8例治疗相关死亡事件。
信息来源：医药魔方
贝达药业HIF-2α抑制剂获批临床
近日，贝达药业宣布其口服HIF-2α抑制剂BPI-452080已获得NMPA批准开展临床试验，旨在探索BPI-452080单药治疗晚期恶性实体瘤患者的有效性与安全性。BPI-452080由贝达药业自主研发，是一种高效、特异性小分子HIF-2α抑制剂。临床前研究显示，BPI-452080能够特异性阻断HIF-2α与HIF-1β异二聚化，从而抑制下游基因的转录表达，在多种缺氧或氧感知通路异常的肿瘤细胞和动物模型上展现出优秀的体外活性和体内药效，并具有良好的药代动力学性质及安全性。
信息来源：医药魔方
博安生物Claudin18.2 ADC获批临床
近日，绿叶制药宣布，其控股子公司博安生物自主开发的创新抗体偶联药物（ADC）注射用BA1301获CDE批准开展临床试验，用于治疗Claudin18.2表达的晚期实体瘤，包括晚期胃癌、胃食管结合部腺癌和胰腺癌等患者的治疗。注射用BA1301是博安生物首个即将进入临床阶段的ADC候选产品，临床前药效研究结果表明，BA1301具有优异的内化活性和旁杀效果；在不同Claudin18.2表达水平的肿瘤细胞模型上均展示优异的体内外肿瘤生长抑制效果。已完成的临床前药代动力学、毒理学研究结果显示，BA1301的小分子毒素基本未见脱落，在动物体内具有良好的安全性和耐受性。
信息来源：医药魔方
新华制药阿尔兹海默病新药获批临床
近日，新华制药发布公告，宣布OAB-14干混悬剂用于治疗阿尔兹海默病的I期临床试验申请获国家药监局批准。该临床试验旨在评估OAB-14干混悬剂在中国健康成年受试者中的安全性和耐受性、药代动力学特征、药效动力学及食物影响和在轻至中度阿尔茨海默病患者中的安全性和耐受性、药代动力学、药效动力学特征。OAB-14是新华制药和沈阳药科大学于2018年初开始联合研发的拟用于治疗轻至中度阿尔茨海默病的具有自主知识产权的创新药，具有全新的作用机制。药效学研究表明，OAB-14能显著减少脑内β淀粉样蛋白沉积。目前靶向Aβ清除的药物只有FDA批准的渤健/卫材的单抗药物aducanumab，但尚无靶向Aβ清除的多靶点小分子抗AD药物进入临床试验或上市。
信息来源：医药魔方
瑞顺生物通用型DNT细胞疗法新适应症获批临床
近日，瑞顺生物（Wyze Biotech）发布新闻稿称，其全资子公司瑞创生物递交的RC1012注射液新适应症临床试验申请得到中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式批准，拟用于预防急性髓系白血病（AML）异基因造血干细胞移植后复发。公开资料显示，RC1012是一款未经基因编辑的现货通用型DNT免疫细胞治疗产品，正在中国开展治疗复发/难治AML的注册1期临床试验。RC1012注射液的主要成分为DNT细胞。DNT细胞又称双阴性T细胞，是正常人外周血中表达CD3分子，但不表达CD4和CD8分子的T细胞亚型，比NK细胞具有更强的特异性杀死AML肿瘤细胞的活性和更长的体内持续时间，是一种极有希望用于治疗临床多种肿瘤的现货通用型T细胞药物。
信息来源：医药魔方
BMS公司新型蛋白降解疗法在中国启动3期临床
近日，中国药物临床试验登记与信息公示平台官网公示，百时美施贵宝公司（BMS）已启动一项国际多中心（含中国）3期临床研究（研究方案编号：CA057-001），以评估CC-92480在复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）受试者中的安全性和有效性。公开资料显示，CC-92480（mezigdomide）是BMS公司开发的蛋白降解疗法CELMoD分子，目前已在海外进入3期临床试验阶段。蛋白降解疗法CELMoD分子是BMS公司基于多发性骨髓瘤疗法泊马度胺和来那度胺开发的新型化合物。通常的药物开发顺序是从疾病出发，先发现靶点，再开发针对靶点的创新疗法。而CELMoD分子的开发顺序则反其道而行之，这些候选疗法的开发过程是先有针对靶点的化合物，然后再发现它们降解的蛋白靶点，最后找出与这些靶点相关的疾病。此前，CC-92480已在1期临床试验中表现出更具差异化的临床活性。数据显示，它与两种其它标准疗法联用治疗难治性多发性骨髓瘤患者，达到73.7%的客观缓解率和10.4个月的中位缓解持续时间。
信息来源：医药魔方
OTL-203：IND申请获得FDA许可
近日，Orchard Therapeutics宣布旗下造血干细胞基因疗法OTL-203治疗1型粘多糖贮积症（MPS-I）的IND申请获FDA许可批准。MPS-I是一种罕见且致命的儿童遗传病，会影响身体产生α-L-艾杜糖苷酸酶（IDUA，一种有助于分解细胞内长链糖的必需酶）的能力。无法完全降解的糖链积聚在细胞中会造成渐进性的损伤。大约有60%的MPS-I出生儿童患有的是最严重的Hurler亚型（MPS-IH），未经治疗的患儿很少能活过10岁。OTL-203利用修饰的病毒可以将IDUA基因在体外插入患者自身的造血干细胞中，然后再回输到患者体内，以纠正该疾病的根本原因。在较早的一项单中心概念验证研究中，8例MPS-IH患者在2018年7月至2019年12月期间接受了研究性OTL-203的治疗。结果显示，所有患者在治疗后都获得了稳定的认知发育，且身体上的发育也符合同年龄段和性别的健康儿童的生长趋势。中位随访时间为2年时，患者的总生存率为100%。
信息来源：药明康德
济民可信多囊性肾病创新药获FDA批准开展临床试验
近日，济民可信集团宣布，旗下子公司上海济煜医药科技有限公司（以下简称“上海济煜”）的创新化药JMKX003142口服片新药临床试验申请（IND）已获得美国FDA批准，同意该药物开展多囊性肾病适应症者的临床试验。JMKX003142由上海济煜小分子创新研究院自主研发，是国内首个多囊性肾病创新化药研发项目，具备全球同类最佳（BIC）潜力。临床前动物药效研究以及安全性评价表明，JMKX003142可以剂量依赖性方式抑制LLC-PK1细胞的增殖，并抑制人源ADPKD肾囊泡细胞的体积变大，避免了其他药物因Hook效应（高浓度反而促增殖）导致的副作用，具有差异化的全球竞争力优势。
信息来源：医药魔方
文章来源：晨岭资本
本文信息均来自公开资料
