和黄医药今日宣布索乐匹尼布(sovleplenib，HMPL-523)用于成人原发免疫性血小板减少症患者的ESLIM-01中国III期研究结果于《柳叶刀·血液病学(The Lancet Haematology)》发表。该研究的额外详情和亚组结果亦已于6月14日在欧洲血液协会(“EHA”)2024年年会上以一项口头报告及两项海报展示的形式公布。
索乐匹尼布是一种用于治疗血液恶性肿瘤和免疫性疾病的新型、高选择性的脾酪氨酸激酶(“Syk”)口服抑制剂。Syk是Fc受体和B细胞受体信号传导通路的重要组成部分。免疫性血小板减少症是一种复杂的自身免疫性出血性疾病，导致患者外周血中的血小板水平降低。由于造成疲劳、活动限制和焦虑，免疫性血小板减少症也可能对患者的生活质量造成影响。此次《柳叶刀·血液病学(The Lancet Haematology)》发表的ESLIM-01研究结果表明，索乐匹尼布有潜力成为既往接受过至少一种治疗的免疫性血小板减少症患者的治疗选择。
中国国家药品监督管理局(“国家药监局”)已将索乐匹尼布用于此适应症纳入突破性治疗品种，并于2024年1月受理其新药上市申请并纳入优先审评。一项于美国开展的剂量探索研究正在计划中(NCT06291415)。和黄医药亦已于2024年3月在中国启动索乐匹尼布用于治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)成人患者的II/III期研究的注册阶段(NCT05535933)。和黄医药目前保留索乐匹尼布在全球的所有权利。
